【基因编辑突破性进展！六个月定制疗法治愈罕见病 诺奖得主：医学史重要里程碑】CRISPR基因编辑取得突破性进展，首次有研究团队在短短六个月内开发出“为一人定制”的CRISPR体内治疗药物。日前，美国费城儿童医院与宾夕法尼亚大学医学团队将定制的CRISPR基因编辑疗法，成功应用在一名患有罕见遗传病的儿童（9.5个月大）身上。这项研究成果已发表在《新英格兰医学杂志》上，并在美国基因与细胞治疗学会年会上进行了报告。 该突破将为治疗目前尚无有效疗法的罕见疾病打开新的大门，标志着人类首次真正实现了为单个病患量身定制的基因编辑治疗。诺贝尔奖得主珍妮弗·道德纳教授评价道：“在如此短的时间内，成功开发出按需设计的CRISPR疗法，这是医学史上一个重要的里程碑。我们由此踏入了一个崭新的时代——一个曾经无法治愈的遗传疾病也有望得到有效治疗的时代。”（财联社）